Kỹ sư sinh học đang sử dụng một hệ thống chỉnh sửa gen mới và các sinh vật biển phát sáng để tiến xa hơn trong cuộc chiến chống lại bệnh Parkinson.
Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa gây ra cơn run, cứng cơ và hạn chế di động. Hiện tại chưa có thuốc chữa trị, nhưng cuộc tìm kiếm thuốc mới có thể ngăn chặn bệnh đang diễn ra.
Kỹ sư sinh học ở trung Florida là những người đầu tiên ở Mỹ sử dụng một kỹ thuật tiên tiến mới có thể mở đường cho các phương pháp điều trị ở giai đoạn rất sớm.
Một triệu người Mỹ đang sống với bệnh Parkinson, và đối với nhiều người, các loại thuốc hiện tại không phải lúc nào cũng kiểm soát được các tác dụng phụ và cơn run.
“Chúng đã ảnh hưởng đến tôi từ khi tôi 30 tuổi,” Harriet Marksfield nói.
“Đôi khi, bạn cảm thấy kiệt sức,” Helen Michaelson nói. “Bạn chỉ không thể tiếp tục nữa.”
Các nhà nghiên cứu tại Đại học Central Florida đang sử dụng công nghệ mới để phát triển một công cụ sàng lọc. Một hệ thống chỉnh sửa gen gọi là CRISPR cho phép họ “chiếu sáng” một protein trong não có liên quan đến bệnh Parkinson.
“Trong nghiên cứu này, chúng tôi đang làm việc với một protein được tách ra từ tự nhiên,” sinh viên tiến sĩ Levi Adams nói. “Nó rất giống với thứ mà bạn có thể tìm thấy ở đom đóm, khi đom đóm phát sáng.”
Trong trường hợp này, các nhà khoa học đã sử dụng tôm sâu, cũng có khả năng phát sáng. Sử dụng hệ thống CRISPR, các nhà khoa học đã chèn gen của tôm sâu vào tế bào người trong phòng thí nghiệm để có thể dễ dàng đo lường sự thay đổi trong protein Parkinson.
“Sự thể hiện của protein này tăng lên trong các trường hợp bệnh Parkinson, dẫn đến quá trình thoái hóa tiếp theo,” Dr. Sambuddha Basu nói.
Bằng cách sử dụng các tế bào đã được xử lý, các nhà khoa học cũng có thể sàng lọc các loại thuốc mới để xem liệu chúng có làm giảm mức protein trong bệnh nhân hay không.
“Đây là bước đầu tiên giúp chúng tôi xác định các phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh này,” Adams nói.
Hệ thống CRISPR cho phép các nhà nghiên cứu thay đổi DNA của thực vật và động vật mà không làm chết tế bào, và cho kết quả nhanh hơn. CRISPR đang được sử dụng ngày càng nhiều trong nghiên cứu các liệu pháp gen cho các bệnh như ung thư và Parkinson.
THÔNG TIN NGHIÊN CỨU
BÁO CÁO: MB #4393
CÔNG NGHỆ CRISPR: Công nghệ CRISPR là một công cụ đơn giản, mạnh mẽ được sử dụng để chỉnh sửa bộ gen. Điều này cho phép các nhà nghiên cứu dễ dàng chỉnh sửa chức năng gen bằng cách thay đổi các trình tự DNA. Nó có nhiều ứng dụng tiềm năng, một số bao gồm; ngăn chặn sự lây lan của bệnh, điều trị bệnh, cải thiện mùa màng và sửa chữa các khiếm khuyết di truyền. Tuy nhiên, nó cũng đặt ra những lo ngại về đạo đức. Công nghệ này được điều chỉnh từ các cơ chế phòng thủ tự nhiên của archaea hoặc lĩnh vực các sinh vật đơn bào và vi khuẩn. Những sinh vật này sử dụng RNA CRISPR và nhiều protein khác nhau để ngăn chặn các cuộc tấn công từ virus và các cơ thể ngoại lai khác, chủ yếu là cắt nhỏ và tiêu diệt DNA của kẻ xâm lấn. Khi những thành phần này được chuyển vào các sinh vật phức tạp hơn, nó cho phép thao tác hoặc chỉnh sửa các gen.
(Nguồn: https://www.livescience.com/58790-crispr-explained.html)
ALPHA-SYNUCLEIN: Alpha-synuclein là một protein mà chức năng của nó trong một bộ não khỏe mạnh hiện vẫn chưa được biết đến. Tuy nhiên, nó rất được quan tâm bởi các nhà nghiên cứu Parkinson vì nó là một thành phần chính của cơ thể Lewy. Cơ thể Lewy là những cụm protein đặc trưng bệnh lý của bệnh Parkinson. Kể từ khi được phát hiện, những nghiên cứu đã tập trung vào việc xác định vai trò của protein này trong bệnh Parkinson và tiềm năng của nó như một mục tiêu cho các liệu pháp bảo vệ thần kinh. Vẫn còn nhiều câu hỏi hơn câu trả lời vào thời điểm này về việc liệu và chính xác alpha-synuclein có đóng vai trò nguyên nhân trực tiếp trong bệnh Parkinson hay không.
(Nguồn: https://www.michaeljfox.org/understanding-parkinsons/living-with-pd/topic.php?alpha-synuclein)
ĐOM ĐÓM CHO NGHIÊN CỨU: Một phòng thí nghiệm nghiên cứu đang theo dõi và điều chỉnh mức độ alpha-synuclein để không đạt đến mức độ độc tố cao liên quan đến bệnh Parkinson. Để làm điều này, họ cần một công cụ để sàng lọc các loại thuốc có thể thực sự làm giảm mức độ alpha-synuclein ở bệnh nhân. Họ đã mô hình hóa alpha-synuclein và gắn nó bằng cách sử dụng kỹ thuật CRISPR với một gen phát ánh sáng gọi là Nanoluc hoặc Nanoluciferase tìm thấy trong đom đóm. Điều này đảm bảo rằng bất cứ khi nào protein được sản xuất trong một tế bào, nó sẽ phát sáng và phát ra ánh sáng. Mục tiêu cuối cùng của nghiên cứu của họ là làm giảm ánh sáng được tạo ra, vì điều này có nghĩa là họ đã tìm thấy các loại thuốc giúp giảm sự thể hiện của protein alpha-synuclein liên quan đến bệnh Parkinson.
(Nguồn: Sambuddha Basu, PhD)
Nguồn : https://www.wndu.com/content/news/Fighting-Parkinsons-with-deep-sea-shrimp-and-CRISPR-478329963.html
